Czy chorujesz na twardzinę systemową (skleroderma)

Czy choruje Pani/Pan na nadciśnienie płucne?

nie nie choruję na inna chorobę autoimmunologiczna skóry

Czy chorujesz na inne autoimmunologiczne choroby skóry?

W którym z miast może Pan/Pani uczestniczyć w badaniu twardziny?

* np. zapalenie płuc, śródmiąższowa choroba płuc, idiopatyczne włóknienie płuc, mukowiscydoza, czynne zakażenie / przebyte w przeszłości zakażenie drobnoustrojem oportunistycznym, zapalenie płuc indukowane lekami

Czy choruje Pani/Pan na ciężką chorobę płuc*?

Czy choruje Pani/Pan na ciężką, niekontrolowaną chorobę serca?

Czy obecnie lub w przeszłości leczył(a) się Pani/Pan z powodu ciężkiej, przewlekłej lub nawracającej infekcji?

Czy aktualnie choruje Pani/Pan na opryszczkę z aktywnymi zmianami na skórze lub błonach śluzowych?

Czy miał Pan/Pani wykonany przeszczep narządu lub komórek macierzystych szpiku?

Czy choruje Pan/Pani na poważna chorobę lub niewydolność nerek?

*z wyłączeniem nieinwazyjnego raka płasko-/podstawnokomórkowego skóry i/lub nieinwazyjnego (in situ) rak szyjki macicy

Czy choruje lub w ciągu ostatnich 5 lat chorował(a) Pani/Pan na nowotwór złośliwy*?

Czy choruje lub w przeszłości chorował(a) Pani/Pan na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C?

Czy jest lub w przeszłości był(a) Pani/Pan leczona(y) z powodu zakażenia wirusem HIV?

Czy choruje Pani/Pan na niekontrolowane nadciśnienie tętnicze?

Czy brał Pan/Pani udział w badaniu klinicznym HZN-825 lub SAR100842

Czy choruje Pani/Pan na marskość wątroby?

Czy choruje Pan/Pani na niewydolność wątroby?

Proszę podać aktualną masę ciała. [kg]

Czy stwierdzono u Pani nadwrażliwość na przeciwciała monoklonalne?

Proszę podać wartość natężonej pojemności życiowej (FVC) z ostatniego badania spirometrycznego. [%]

nie, rzuciła(e)m palenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy

nie, rzuciła(e)m palenie ponad 6 miesięcy temu

Twardzina  scleroderma

Do badania mogą przystąpić osoby dorosłe w wieku 18 lat i starsze lub starsze, u których występuje wczesna twardzina układowa. W badaniu mogą brać udział osoby, które mają specyficzny podtyp zwany rozlaną skórną twardziną układową. Twardzina układowa nazywana jest również twardziną skóry.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie BI 685509 pomaga osobom chorym na twardzinę skóry, u których występują objawy spowodowane zwłóknieniem płuc lub problemami naczyniowymi.

Uczestnicy zostali losowo podzieleni na 2 grupy. Jedna grupa przyjmuje tabletki BI 685509 3 razy dziennie, a druga grupa 3 razy dziennie tabletki placebo. Tabletki placebo wyglądają jak tabletki BI 685509, ale nie zawierają żadnego leku. Uczestnicy przyjmują tabletki przez co najmniej 11 miesięcy. Następnie uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie tabletek do czasu, aż ostatni uczestnik zakończy 11-miesięczny okres leczenia. Oznacza to, że czas trwania badania i czas trwania leczenia są różne dla każdego uczestnika, w zależności od tego, kiedy rozpoczynają badanie. Na początku badania uczestnicy odwiedzają miejsce badania co 2 tygodnie. Czas pomiędzy wizytami w ośrodku badawczym wydłuża się w trakcie badania. Po 11-miesięcznym okresie leczenia uczestnicy odwiedzają miejsce badania co 3 miesiące.

W trakcie badania uczestnicy regularnie wykonywali badania czynności płuc. Wyniki porównuje się pomiędzy obiema grupami, aby sprawdzić, czy leczenie działa. Uczestnicy regularnie wypełniają także ankiety dotyczące objawów twardziny skóry. Lekarze regularnie sprawdzają stan skóry i ogólny stan zdrowia uczestników oraz zwracają uwagę na wszelkie niepożądane skutki.

Badanie na osobach chorych na twardzinę układową w celu sprawdzenia, czy BI 685509 ma wpływ na czynność płuc i inne objawy twardziny układowej

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa anifrolumabu w leczeniu dorosłych uczestników chorych na twardzinę układową (SSc), którzy mogą przyjmować jeden lek określony w protokole lub ich kombinację. standardowe terapie. Stosowanie jednej z następujących standardowych terapii immunosupresyjnych jest dozwolone w stałej dawce, ale nie jest obowiązkowe: hydroksychlorochina, mykofenolan mofetylu (MMF), kwas mykofenolowy lub mykofenolan sodu (MPA), metotreksat, azatiopryna, takrolimus i doustne glikokortykosteroidy. MMF lub MPA, azatioprynę i metotreksat można stosować w połączeniu z hydroksychlorochiną i/lub doustnymi glikokortykosteroidami w małych dawkach [≤ 10 mg/dzień].

Około 306 kwalifikujących się uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 120 mg anifrolumabu (lub odpowiadającego placebo) podawanego podskórnie raz w tygodniu przez 52 tygodnie. Badanie będzie stratyfikowane według następujących czynników:

Śródmiąższowa choroba płuc (ILD) (tak, nie) w tygodniu 0 (dzień 1);
Stosowanie MMF lub MPA (tak, nie) w tygodniu 0 (dzień 1); I
Czas trwania choroby zdefiniowany jako czas od pierwszego objawu innego niż Raynauda przypisywanego SSc (<18 miesięcy, ≥ 18 miesięcy) w tygodniu 0 (dzień 1)
Badany lek będzie podawany podskórnie za pomocą dołączonej ampułko-strzykawki przez personel badania, uczestnika lub opiekuna, w klinice lub w domu, przy czym większość dawek będzie podawana w domu. Badanie składa się z 4 okresów: 6-tygodniowego okresu przesiewowego, 52-tygodniowego okresu kontrolowanego placebo z podwójnie ślepą próbą, 52-tygodniowego otwartego okresu aktywnego leczenia i 12-tygodniowego okresu obserwacji bezpieczeństwa. Łącznie odbywa się 16 wizyt badawczych, przy czym większość wizyt w okresie leczenia odbywa się co 8–12 tygodni. Okresy opisano poniżej:

Okres badań przesiewowych: może obejmować jedną lub więcej wizyt w ośrodku badawczym.
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Okres leczenia, w którym uczestnicy będą otrzymywać raz w tygodniu zastrzyki anifrolumabu lub odpowiadającego placebo. Udział będzie obejmował wizyty w ramach badania w klinice w tygodniach 0 (dzień 1), 1, 4, 8*, 16, 24, 36, 48 i 52. *Wizyta w 8. tygodniu może odbywać się telefonicznie lub osobiście.
Okres leczenia metodą otwartej próby: W 52. tygodniu wszyscy uczestnicy będą otrzymywać anifrolumab w dawce 120 mg (podskórnie) raz w tygodniu przez 52 tygodnie (ostatnia dawka w 103. tygodniu). Udział będzie obejmował wizyty badawcze w klinice w tygodniach 52., 56., 64., 76. 88 i 104.
Okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa: Wszyscy uczestnicy powrócą do kliniki na wizytę 12-tygodniową po zakończeniu leczenia. Nastąpi to po okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (tydzień 52 lub okres podwójnie ślepej próby przedwczesne przerwanie) lub po okresie leczenia metodą otwartej próby (tydzień 104 lub okres wcześniejszego przerwania w okresie otwartej próby).

Określenie skuteczność anifrolumabu w twardzinie układowej (DAISY)

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z powtarzanymi dawkami. Uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu w ciągu 6 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1). Około 300 uczestników spełniających kryteria kwalifikacyjne do badania zostanie losowo przydzielonych pierwszego dnia w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej HZN-825 300 mg raz na dobę, HZN-825 300 mg dwa razy na dobę lub placebo przez 52 tygodnie.

Badanie będzie obejmować maksymalnie 42-dniowy okres badań przesiewowych i 52-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby. Uczestnicy przyjmą pierwszą dawkę badanego leku w klinice i wezmą udział w wizytach próbnych w 4. tygodniu, a następnie co 6 tygodni aż do 52. tygodnia.

Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (tydzień 52), będą uprawnieni do wzięcia udziału w 52-tygodniowym przedłużeniu badania (HZNP-HZN-825-302, NCT05626751). Uczestnicy, którzy nie przystąpią do przedłużenia badania, wezmą udział w wizycie kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.


Ramię	Interwencja/leczenie
Eksperymentalnie: HZN-825 300 mg raz dziennie (QD)
Jeden zestaw 2 tabletek HZN-825 150 mg rano i jeden zestaw 2 tabletek placebo wieczorem.
Lek: HZN-825 QD
Tabletki doustne 300 mg raz na dobę

Eksperymentalnie: HZN-825 300 mg dwa razy dziennie (BID)
Jeden zestaw 2 tabletek HZN-825 150 mg rano i jeden zestaw 2 tabletek HZN-825 150 mg wieczorem.
Lek: HZN-825 BID
Tabletki doustne 300 mg BID

Porównanie placebo: Placebo
Jeden zestaw 2 tabletek placebo rano i jeden zestaw 2 tabletek placebo wieczorem.
Lek: Placebo

Wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę HZN-825 u pacjentów z rozsianą skórną twardziną układową

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) leczenia RO7303509 u uczestników chorych na twardzinę układową (SSc) podczas części badania obejmującej dawkę rosnącą wielokrotną (MAD). W fazie MAD badane będą kolejno rosnące dawki badanego leku. Dla każdej badanej dawki etap MAD będzie obejmował okres leczenia trwający 12 tygodni, po którym nastąpi albo okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa trwający 13 tygodni, albo kontynuacja leczenia w opcjonalnym, otwartym etapie przedłużenia bezpieczeństwa (OSE) trwającym 52 tygodnie, w celu oceny długoterminowe bezpieczeństwo. Wszyscy pacjenci w fazie OSE otrzymają RO7303509 i żaden pacjent nie otrzyma placebo.

Ramię	Interwencja/leczenie
Eksperymentalny: Etap MAD
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 4:1 do grupy otrzymującej RO7303509 lub placebo w postaci zastrzyku podskórnego (SC) raz w miesiącu przez 3 miesiące. Masz 20% szans na otrzymanie placebo.
Lek: RO7303509
RO7303509 będzie podawany co miesiąc we wstrzyknięciu SC, jak określono w każdej grupie leczenia.

Lek: Placebo
Odpowiednie placebo RO7303509 będzie podawane w postaci zastrzyku SC co miesiąc, podczas etapu MAD.

Eksperymentalne: Etap OSE
Każdy uczestnik etapu OSE otrzyma badany lek, a żaden uczestnik nie otrzyma placebo. Uczestnicy otrzymają RO7303509 w postaci zastrzyku SC w tej samej dawce, jaką podaje się na etapie MAD, raz w miesiącu przez okres do roku.
Lek: RO7303509
RO7303509 będzie podawany co miesiąc we wstrzyknięciu SC, jak określono w każdej grupie leczenia.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę RO7303509 u uczestników chorych na twardzinę układową

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności PRA023 u uczestników z SSc-ILD.

Stan lub choroba
Rozlane stwardnienie skórne układowe
Śródmiąższowa choroba płuc

Lek: PRA023 IV
Urządzenie: diagnostyka towarzysząca (CDx)
Lek: Placebo

Badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności PRA023 u pacjentów z twardziną układową związaną ze śródmiąższową chorobą płuc (SSc-ILD) (ATHENA-SSc-ILD)

Badania kliniczne dla każdego

Wypełnij ankietę