Czy choruje Pani/Pan na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?

np. ciężka choroba lub niewydolność serca, wątroby, trzustki, nerek, ciężkie choroby hematologiczne, nowotworowe, układowe, neurologiczne, metaboliczne, psychiczne, schorzenia ograniczające wydolność oddechową, silnie ograniczające choroby układu ruchu etc.

Czy cierpi Pani/Pan na ciężką, ostrą lub przewlekłą chorobę (inną niż choroba podstawowa której dotyczy ankieta), która w znacznym stopniu ogranicza Pani/Pana aktywność i komfort życia oraz mogłaby uniemożliwić ukończenie udziału w badaniu klinicznym?

Czy brał(a) lub aktualnie bierze Pani/Pan udział w innym badaniu klinicznym leków lub urządzeń medycznych?

W których z wymienionych miast, może Pani/Pan uczestniczyć w badaniu?

Czy przechodził(a) Pani/Pan w ciągu ostatnich 3 miesięcy duży zabieg operacyjny?

Obecność w ciele metalowych obiektów takich jak: rozrusznik serca, śruby, płytki, gwoździe, klipsy, stenty naczyniowe, protezy stawów, protezy zębów z elementami metalowymi, spirale antykoncepcyjne, pompy leków, neurostymulatory, wewnętrzne aparaty słuchowe, odłamki, szwy metalowe. Obecność klaustrofobii, astmy oskrzelowej, ciężkiej choroby lub niewydolności nerek, uczulenie na środek kontrastowy (zawierający gadolin).

Czy posiada Pani/Pan któreś z niżej wymienionych przeciwwskazań do wykonania badania obrazowego techniką rezonansu magnetycznego?

Czy kiedykolwiek był(a) Pani/Pan leczona(y) terapiami hamującymi działanie miostatyny?

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA)

Głównymi celami tego badania jest zbadanie skuteczności klinicznej nusinersenu podawanego dooponowo w wyższych dawkach uczestnikom z SMA, mierzonej zmianą całkowitego wyniku w teście zaburzeń nerwowo-mięśniowych oraz badanie bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu podawanego dooponowo w wyższych dawkach uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Badanie Nusinersena (BIIB058) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (DEVOTE)

Risdiplam działa, pomagając organizmowi wytwarzać w całym organizmie więcej białek motorycznych (SMN) umożliwiających przetrwanie. Oznacza to, że mniej neuronów ruchowych – komórek nerwowych, które przekazują impulsy z nerwów do mięśni w celu wywołania ruchu – jest traconych, co może poprawić pracę mięśni u osób z SMA. RO7204239 to eksperymentalne przeciwciało antymiostatynowe, które ma na celu ukierunkowanie na miostatynę. Miostatyna odgrywa ważną rolę w regulacji wielkości mięśni szkieletowych poprzez kontrolowanie wzrostu. Hamowanie miostatyny może pomóc w rozwoju mięśni i ich sile. RO7204239 w połączeniu z risdiplamem ma potencjał do dalszej poprawy funkcji motorycznych i wyników klinicznych u osób żyjących z SMA.
To badanie będzie badać bezpieczeństwo i skuteczność RO7204239 w połączeniu z risdiplamem u dzieci w wieku 2-10 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które poruszają się.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności RO7204239 w połączeniu z risdiplamem (RO7034067)  w warunkach ambulatoryjnych u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni

Głównym celem tego badania jest ocena funkcji motorycznych po leczeniu wyższą dawką nusinersenu u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych wcześniej risdiplamem.

Badanie oceniające wyższą dawkę (HD) Nusinersena (BIIB058) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych wcześniej risdiplamem

To badanie fazy 3 (badanie SRK-015-003) jest prowadzone na pacjentach w wieku ≥2 lat, u których wcześniej zdiagnozowano  rdzeniowy zanik mięśni (SMA) (SMA typu 2 i typu 3) i otrzymują zatwierdzoną terapię upregulatorową przeżywalności neuronów ruchowych (SMN) (tj. nusinersen lub risdiplam), w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa apitegromabu jako terapii wspomagającej nusinersen oraz risdiplam.

Badania kliniczne dla każdego

Wypełnij ankietę